Гемофилия

Image: lab assistant with specimen

Царская болезнь

В 19-20-х веках несколько членов британской королевской семьи страдали гемофилией, и некоторые браки позволили этому заболеванию распространиться в других монарших семьях Европы, чем и объясняется название «царская болезнь». Однако для любого, кто в то время был поражен этим недугом, перспективы были отнюдь не царские: средняя продолжительность жизни больного гемофилией составляла менее 20 лет.

Носителем гемофилии часто является женщина

У больных гемофилией не хватает одного из важных элементов в сложном процессе свертывания крови. В организме людей с наиболее распространенной формой гемофилии отсутствует фактор свертывания крови VIII или он синтезируется в недостаточном количестве. В этом случае говорят о гемофилии А. Дефицит фактора IX, называемый гемофилией В, встречается реже. Как правило, эти заболевания являются наследственными. Хотя они передаются женщинами, чаще всего ими страдают мужчины. Число больных гемофилией во всем мире составляет, по оценкам, около 400 000 человек.

С диагнозом гемофилии можно жить практически нормальной жизнью

Последствия этого дефицита могут быть фатальными. Серьезную проблему представляют не только наружные, но и внутренние кровотечения. Внутренние кровотечения, развивающиеся в том числе и у маленьких детей, могут приводить к развитию стойких повреждений органов, например, суставов. Во времена, когда никаких лечебных средств не существовало, большинство больных гемофилией умирали в детстве. Сейчас благодаря современным препаратам пациенты могут жить практически нормальной жизнью.

Замещение дефицитного фактора

Хотя на сегодняшний день гемофилия остается неизлечимым заболеванием, уже несколько десятилетий существует заместительная терапия. Отсутствующий фактор свертывания крови доставляется в организм при помощи внутривенных инъекций. Фармпроизводители выделяют необходимый фактор свертывания крови либо из плазмы донорской крови, либо из генетически модифицированных клеточных культур. Такой способ стал возможным после открытия в 1984 году гена фактора VIII. Компания Bayer Pharmaceuticals стала одним из первых поставщиков такого лекарственного средства на основе рекомбинантного фактора VIII. Препараты, получаемые с помощью биотехнологий, считаются безопасными. Они исключают риск инфицирования, который по-прежнему присутствует в качестве теоретического остаточного риска в случае использования продуктов на основе донорской плазмы крови, несмотря на проводимые меры по инактивации вирусов.

Исследования продолжаются

В рамках различных клинических исследований было доказано, что профилактическое введение фактора свертывания крови VIII предупреждает кровоизлияния в суставы и, тем самым, последующее повреждение суставов у больных гемофилией. Однако, поскольку этот белок со временем расщепляется в организме, его приходится повторно вводить внутривенным путем — несколько раз в неделю. Поэтому, в целях повышения удобства лечения для пациентов, одно из направлений исследований Bayer Pharmaceuticals посвящено поиску способа продлить действие фактора свертывания крови, чтобы его не требовалось вводить так часто.

 

Иформация для пациентов
Каждый организм реагирует на лекарственные препараты и методы лечения по-разному. Поэтому сказать, какие из них окажутся наиболее действенными именно для вас, не представляется возможным. Проконсультируйтесь у своего лечащего врача.

L.RU.MKT.SM.11.2015.0211


 
open
close
http://pharma.bayer.ru/scripts/pages/ru/therapeutic_areas/therapeutic_areas_a-z/hemophilia.php

© АО БАЙЕР